癫痫的遗传性病因占儿童病例的30%-40%，传统药物仅能控制症状，无法根治基因缺陷。近年来，基因编辑技术（尤其是CRISPR-Cas9）为遗传性癫痫患者带来革命性希望。例如，Dravet综合征（一种罕见但严重的儿童癫痫）常由SCN1A基因突变引起，传统疗法效果有限。2023年《自然医学》发表的研究显示，通过CRISPR技术对小鼠模型进行基因修复后，癫痫发作频率下降90%，且未观察到副作用。目前，临床试验已进入第二阶段，针对GABRG2、KCNQ2等癫痫相关基因的编辑也在推进中。

技术挑战与前景：

伦理争议：基因编辑可能引发“设计婴儿”风险，需严格监管。

脱靶效应：CRISPR可能误切非目标基因，导致未知后果。

递送难题：如何将编辑工具精准送入大脑特定细胞仍是瓶颈。

若技术成熟，遗传性癫痫有望成为首个被基因疗法攻克的神经系统疾病，患者可能仅需一次治疗即可终身受益。